عنوان

Evaluation of the transplantation outcomes in patients with sickle cell thalassemia major and sickle cell anemia at children’s medical center from 2016 to 2022,بررسی نتایج پیوند سلول های بنیادی خونساز در بیماران مبتلا به تالاسمی ماژور و کم خونی داسی شکل در مرکز طبی کودکان از شهریور1395 تا اسفند 1401

98949P

انگلیسی

Evaluation of the transplantation outcomes in patients with sickle cell thalassemia major and sickle cell anemia at children’s medical center from 2016 to 2022

بررسی نتایج پیوند سلول های بنیادی خونساز در بیماران مبتلا به تالاسمی ماژور و کم خونی داسی شکل در مرکز طبی کودکان از شهریور1395 تا اسفند 1401

[Dissertation]

Mubashir Ahmad Mir

مبشر احمد میر

Tehran University of Medical Sciences, Medicine school

1401

63p

Doctor of Medicine (MD)

دکتری پزشکی عمومی

1401/12/01

1401/12/01

18

18

Objective: The major aim of this study is to identify transplantation outcome and its associated factors in patients with sickle cell disease and thalassemia major that have undergone (HSCT). Along with the outcome we try to evaluate the GVHD complications that may occur in these patients and what should be done to decrease the incidence of these GVHD related complications.Methodology: This is a retrospective study that will be conducted on a group of children with sickle cell disease(SCD) and thalassemia major that underwent HSCT during September 2016 to December 2022. The clinical and laboratory information in the form of variables were obtained and recorded in a questionnaire by reviewing the patient’s file and the data registered in registry system of Children medical center Tehran. The main focus of this study has been on the survival status of the patients after transplant and its association with various other variables. Result: A total of 71 patients were considered in this study in which 65 were diagnosed with MT and 4 were having SCD and 2 were sickle thalassemia. The median age of diagnosis was calculated to be equal to 11 months (range, 6-14months). The majority of the stem cell was obtained from PB. Most of the transplant donors in our study have been males. Most transplants were from matched sibling donors. The median age of donor is equal to 15 years (range; 1-48). The median age of transplant was found out to be 9.5 years (range 5-13 years). Although the OS did not show a significant difference between different type of donors but with the use of unrelated donor the hazard of survival decreases that is, more deaths occur with unrelated donor as compared with other donors. Therefore, the use of matched sibling donor in the overall survival is better. The 2-year survival for the patients with grade I-II is 100% and that of grade III-IV is 73%. The patients with grade III-IV have a lower survival rate. GVHD was seen to be the most common cause of the death. The 2-year survival was estimated to be 80%. The 2-year survival for the patients with Lucarelli class 1 and 2 was 88% and that of class 3 was 55%. The p value of class 3 with respect to class 1 and 2 was 0.005, suggesting that class 3 is the severe form of MT and has a lower survival rate. The 2-year survival for thalassemic patients was estimated to be 79%. The estimated 2-year DFS was calculated to be equal to 69%. Conclusion: From our study we can conclude that the 2-year survival for all the patients was estimated to be 80% with the estimated 2-year DFS calculated to be equal to 69%. The 2-year survival for thalassemic patients was estimated to be 79%. More patients died of class 3 (Lucarelli classification) as compared to class 1 and 2 suggesting that class 3 is the severe form of MT and has a lower survival rate, so patients should refer to HSCT center early, before the disease changes to class 3. Although the OS did not show a significant difference between different type of donors but with the use of unrelated donor the hazard of survival decreases that is, more deaths occur with unrelated donor as compared with other donors. Therefore, the use of matched sibling donor in the overall survival is better. The improvement in the conditioning regime and the long term follow up can be helpful in increasing the survival rate of the patients.

بیان مسئله: هدف اصلی این مطالعه بررسی نتایج پیوند سلول های بنیادی خونساز و عوامل مرتبط با آن در بیماران مبتلا به بیماری سلول داسی شکل و تالاسمی ماژور است. تلاش خواهیم کرد عوامل مرتبط با بروز عوارض پیوند از جمله GVHD را شناسایی و راهکار های کاهش آن را بررسی کنیم.روش اجرا: این یک مطالعه گذشته نگر است که بر روی گروهی از کودکان مبتلا به کم خونی داسی شکل و تالاسمی ماژور که از شهریور1395 تا اسفند 1401 تحت پیوند سلول های بنیادی خونساز (HSCT) قرار گرفتند، انجام می شود. تمرکز اصلی این مطالعه بر میزان بروز بیماری پیوند علیه میزبان (GVHD)، وضعیت بقای بیماران پس از پیوند و ارتباط آن با سایر متغیرهای مختلف بوده است.نتایج: در مجموع 71 بیمار در این مطالعه مورد بررسی قرار گرفتند که در آن 65 بیمار مبتلا به تالاسمی ماژور (MT) و 4 نفر مبتلا به سلول های داسی شکل (SCD) و 2 بیمار مبتلا به تالاسمی داسی شکل بودند. میانگین سن تشخیص برابر با 11 ماه (محدوده 6 تا 14 ماه) بود. اکثر سلول های بنیادی از خون محیطی (PB) به دست آمد. اکثر اهداکنندگان پیوند در مطالعه ما مرد بوده اند. بیشتر پیوندها از اهداکنندگان خواهر و برادر سازگار بود. میانه سن اهدا کننده برابر با 15 سال (محدوده؛ 1-48) بود. سن متوسط پیوند 9.5 سال (محدوده 5 تا 13 سال) مشخص شد. اگرچه بقای کلی (overall survival (OS)) تفاوت معنی داری را بین انواع اهداکنندگان مختلف نشان نداد، اما با استفاده از اهداکننده غیر خویشاوند، احتمال بقا کاهش می یابد، یعنی مرگ و میر بیشتری با اهداکننده غیرخویشاوند در مقایسه با سایر اهداکنندگان رخ می دهد. OS ۲ ساله برای همه بیماران ۸۰% و برای بیماران تالاسمی و کم خونی داسی شکل ۳ به ترتیب ۷۹% و 100% بر آورد شد. OS ۲ ساله (۲۲ ماه) بر اساس تقسیم بندی لوکارلی در تالاسمی برای کلاس ۱-۲ و ۳ به ترتیب ۸۸% و ۵۵% بود(p= 0.005) . OS ۲ ساله بر اساسGVHD برای گرید ۲-۱ .و ۴-۳ به ترتیب ۱۰۰% و ۷۳% گزارش شد. بقای بدون بیماری( Disease free survival (DFS) ) برای بیماران ۶۹% بود. شایعترین علت فوت بیماران GVHD بود. نتیجه گیری : براسیاس نتایج مطالعه ما، میزان OS و DFS ۲ ساله به ترتیب ۸۰% و ۶۹% بود. از آنجایی که نتایج پیوند در بیماران کلاس ۳ لوکارلی به طور معنی داری کمتر از کلاس1و2 بود، به نظر می رسد در صورت تصمیم به انجام پیوند می بایست این کاردر سن کمتر و قبل از پیشرفت به سمت فیبروز کبدی انجام شود. از آنجایی که خطر مرگ در بیمارانی که از اهدا کننده غیر خویشاوند تحت پیوند قرار گرفته بودند بیشتر بود، انتخاب رژیم آماده سازی و پیشگیری ازGVHD دراین نوع پیوند ها نیازمند دقت بیشتری است.

تالاسمی

Thalassemia

a08

a08

Hemoglobinopathies

Lucarelli

HSCT

SCD

sickle cell thalassemia major

sickle cell anemia

sickle cell disease

تقسیم بندی لوكارلی

پیوند سلول های بنیادی خونساز

کم خونی داسی شکل

تالاسمی ماژور

, Author

, Author

Ahmad Mir, Mubasher

احد میر، مبشر

, Thesis advisor

, Thesis advisor

, Consulting advisor

, Consulting advisor

, Consulting advisor

, Consulting advisor

Behfar, Maryam

بهفر، مریم

Hamidieh, Amir Ali

حمیدیه، امیرعلی

Kashani, Homa

کاشانی، هما

Tehran University of Medical Sciences, Medicine school

ایران

20230425

26019Pardis

p

TL

276903

a

Y