عنوان
پدید آورنده
موضوع
رده
کتابخانه
محل استقرار
۹۴۱۳۳پ
فارسی
فارسی
اثر بخشی سلول های بنیادی مزانشیمی بافت چربی آلوژن در تغییرات فنوتیپی مبتلایان به بیماری وردنیک هافمن
[پایان نامه]
راشین محسنی
دانشگاه علوم پزشکی تهران، دانشکده پزشکی
۱۳۹۸
۱۵۴ص.
جدول نمودار
سی دی
دکتری تخصصی(PHD)
علوم سلولی کاربردی
از میان بسیاری از بیماری¬های ارثی که جمعیت نوزادان را مبتلا کرده و مرگ و میر فراوانی بدنبال دارد آتروفی عضلانی نخاعی است که از هر 6 تا 10 هزار تولد زنده یک نوزاد را درگیر می¬کند و از هر 50 نفر، یکی حامل ژن معیوب می¬باشد. تایپ 1 این بیماری که وردنیگ هافمن نیز نامیده می¬شود در کمتر از 2 سال باعث مرگ نوزاد می¬گردد. نورون¬های حرکتی در این بیماران قادر به بیان پروتئین زنده¬مانی نورونی نیستند و به تدریج با قطع ارتباط عصب عضله، فلج حرکتی در اندام¬های حیاتی، باعث مرگ نوزاد می¬گردد. اینکه آیا سلول¬های بنیادی بتوانند کمکی به بهبود این بیماران انجام دهند، از چالش¬هایی بود که در این رساله بدان پرداخته شد. در بخش کارآزمایی بالینی ADMSCها با مواد درجه بالینی در اتاق تمیز کلاس B کشت داده شدند و پس از کنترل کیفی محصول نهایی، سلول¬ها توسط همکار فوق تخصص نورولوژی کودکان به بیماران داوطلبی که معیارهای ورود به مطالعه را داشتند در سه دوز افزایشی از طریق اینتراتکال تزریق شدند. وضعیت بیماران پیش و پس از مداخله سلول¬درمانی با اندازه¬گیری وزن، آزمون بالارد و تست EMG بررسی و مقایسه گردید. تزریق 5 میلیون ADMSC آلوژن به ازای هرکیلوگرم از وزن بیمار از راه اینترتکال کاملا ایمن ارزیابی گردید. تغییر وزن بیماران در هر دو گروه تفاوت معنی¬داری نداشت. در گروه شاهد هر 5 بیمار با میانگین زمانی 5/8 ماه فوت شدند و در گروه مداخله سلول درمانی 4 بیمار با میانگین زمانی 2/11 ماه فوت شدند و یک بیمار تا زمان آخرین پیگیری یعنی 24 ماه پس از سلول درمانی زنده بود. در تست بالارد هیچ تفاوت معنی¬داری پس از تزریق سوم در دو گروه مطالعه دیده نشد ولی در تست EMG پس از سومین تزریق در مورد عصب تیبیال اختلاف معنی¬داری بین بیماران گروه سلول درمانی و گروه کنترل ایجاد گردید (p = 0.029). بطور کل می¬توان نتیجه¬گیری نمود که استفاده از ADMSCs آلوژن در بیماران از راه تزریق اینتراتکال بدون عوارض جانبی می¬باشد و فاز اول کارآزمایی بالینی ما این نکته را ثابت می¬کند. تغییر فنوتیپی تمامی بیماران وردنیگ هافمن در این مطالعه معنی-دار نبود و برای تصمیم¬گیری نهایی در این خصوص نیاز به مطالعه¬ای با جمعیت بزرگتر وجود دارد.
آتروفی عضلانی نخاعی
سلول بنیادی
سلول درمانی
نورولوژی
نورون حرکتی
وردنیگ هافمن
، پدیدآور
محسنی، راشین
، استاد راهنما
، استاد راهنما
، استاد راهنما
، استاد مشاور
، استاد مشاور
، استاد مشاور
حمیدیه، امیر علی
اشرفی، محمود رضا
آی، جعفر
نیکو گفتار، مهین
محمدی، محمود
قهوه چی اکبری، مسعود
دانشگاه علوم پزشکی تهران، دانشکده پزشکی
ایران
20230305
۱۸۴۵ف
دانشگاه علوم پزشکی تهران، کتابخانه دانشکده پزشکی
p
TF
92029
a
Y
